2019年12月,國家藥品監督管理局醫療器械技術(shù)審評中心發(fā)布《真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)技術(shù)指導原則(征求意見(jiàn)稿)》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《指導原則》),旨在規范和合理引導真實(shí)世界數據在醫療器械臨床評價(jià)中的應用,為申請人使用醫療器械真實(shí)世界數據申報注冊以及監管部門(mén)對該類(lèi)醫療器械臨床數據的審評提供技術(shù)指導。
首先,《指導原則》明確了真實(shí)世界數據相關(guān)概念。
真實(shí)世界數據是指來(lái)自現實(shí)醫療環(huán)境的、傳統臨床試驗以外的數據,反映實(shí)際診療中患者健康狀況和醫療服務(wù)情況。真實(shí)世界研究是圍繞相關(guān)科學(xué)問(wèn)題,綜合運用流行病學(xué)、生物統計學(xué)、循證醫學(xué)等多學(xué)科方法技術(shù),利用真實(shí)世界數據開(kāi)展的研究。真實(shí)世界證據是通過(guò)分析真實(shí)世界數據形成的與產(chǎn)品使用、潛在風(fēng)險/收益相關(guān)的臨床證據。
真實(shí)世界研究的優(yōu)勢主要包括三方面:一是相比于傳統臨床試驗,真實(shí)世界研究在現實(shí)醫療環(huán)境下開(kāi)展,對納入患者病情限定更少,覆蓋人群更廣,樣本量可能較大,研究結論外推性可能較好;二是可綜合利用多種數據,使獲得長(cháng)期臨床結局數據成為可能;三是可用于觀(guān)察罕見(jiàn)嚴重不良事件,回答罕見(jiàn)疾病相關(guān)問(wèn)題,評價(jià)臨床結局在不同人群之間的差異。
其次,《指導原則》明確了真實(shí)世界數據來(lái)源及其分類(lèi)。
常見(jiàn)真實(shí)世界數據來(lái)源包括登記數據庫、醫院電子病歷、區域健康醫療數據、醫保數據、健康檔案、常規公共監測數據、患者自報數據,以及其他健康檢測產(chǎn)生的數據等。適用于醫療器械的真實(shí)世界數據來(lái)源除上述情形外,還包括在醫療器械全生命周期各環(huán)節產(chǎn)生的數據。
從醫療器械臨床評價(jià)的角度出發(fā),《指導原則》將上述來(lái)源的數據按形成時(shí)間與研究開(kāi)展時(shí)間的關(guān)系,分為兩類(lèi):一是既有數據資源;二是以特定器械臨床評價(jià)為目的,設立明確數據標準和數據收集模式,在常規醫療環(huán)境下形成的數據資源。
再次,《指導原則》明確了真實(shí)世界數據質(zhì)量評價(jià)要素。
使用既有數據資源進(jìn)行臨床評價(jià)時(shí),要重點(diǎn)考慮數據是否涵蓋所需人群、關(guān)鍵變量及隨訪(fǎng)時(shí)長(cháng);是否能獲得醫療器械識別信息、使用信息;變量是否準確及完整;數據清理及提取是否規范。使用主動(dòng)收集的數據時(shí),需考慮研究設計的科學(xué)性和可行性,確保數據真實(shí)、準確、可追溯。評價(jià)數據管理的規范性,可從管理流程、人員、信息系統、數據標準化等方面進(jìn)行全面考慮。評價(jià)數據質(zhì)量,需考慮數據的相關(guān)性和可靠性。
最后,《指導原則》明確了真實(shí)世界研究設計原則、常見(jiàn)類(lèi)型及統計分析方法。
將真實(shí)世界數據用于醫療器械臨床評價(jià)時(shí),應基于具體研究目的,進(jìn)行研究總體策劃和設計。同時(shí),需重視倫理問(wèn)題與數據安全,注意真實(shí)世界研究存在的偏倚。
真實(shí)世界研究設計類(lèi)型主要分為實(shí)效性試驗研究設計、觀(guān)察性研究設計及其他設計。在真實(shí)世界研究中,研究者需要根據研究目的、數據類(lèi)型以及研究設計類(lèi)型酌情應用合理的統計學(xué)方法。
此外,《指導原則》還列明了將真實(shí)世界證據用于醫療器械臨床評價(jià)的11種常見(jiàn)情形。
作者:國家藥品監督管理局醫療器械技術(shù)審評中心資深審評員?盧紅
來(lái)源:中國醫藥報
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